一种可以有效治疗婴儿肌肉萎缩症的基因疗法有望在美国上市，但这一售价或高达200万美元的疗法也在美国引发争议，尤其是围绕药物定价和保险理赔问题。
这一基因疗法名为Zolgensma，由著名跨国医药企业诺华推出。美国食品药品监督管理局(FDA)将于本月对其作出审批决定，日本和欧盟也有望在今年内作出审批决定。分析人士普遍认为，由于这一疗法已积累大量临床数据，有望今年在美日欧三大市场获批。
基因疗法通过将有效基因导入人体，来治疗因基因缺陷导致的疾病。Zolgensma所治疗的脊髓性肌萎缩症，就是一种因患者缺乏控制肌肉的关键基因而引发的疾病。
如果不治疗，脊髓性肌萎缩症患者通常会在两岁前死亡。在临床试验中，接受治疗的首批12名患儿目前都已超过两岁，其中多数患儿已可自行抬头、用嘴吃饭或独自坐立。
但问题在于，基因疗法费用高昂。诺华首席执行官瓦斯·纳拉辛表示，Zolgensma定价可能在150万至500万美元之间。业内人士普遍预计最终价格可能在200万美元左右。
诺华认为，Zolgensma具有治疗脊髓性肌萎缩症的巨大潜力，因此高达七位数的定价是合理的。行业分析师认为，Zolgensma有望每年给诺华带来约20亿美元利润。
对基因疗法来说，价格高昂并非特例。美国食品药品监督管理局于2017年底批准美国首个基因疗法Luxturna，其售价高达85万美元。这种基因疗法用于治疗特定遗传性眼疾。
美国食品药品监督管理局预计，到2025年，每年批准的基因和细胞疗法有望达10到20种。随着基因疗法大规模上市，高昂的价格也引发药物定价和保险理赔的巨大争议。
药物定价的难点在于如何达成定价共识。目前常见的定价方法为“成本效益”定价法，即为患者每一年的健康生活估算一定效益，然后通过计算药物带来的总效益来进行药物定价。
但为患者的健康生活进行估值非常困难。诺华认为Zolgensma的“成本效益”在400万至500万美元之间。但非营利组织临床与经济评论研究所的分析认为，Zolgensma的“成本效益”应该不超过150万美元。两者估值之所以相差悬殊，是因为诺华给患者每一年健康生活的估值更高。
美国健康保险计划联合会发言人凯瑟琳·唐纳森认为，定价的确是一个问题，因为没人能负担得起的药物就毫无用处了。而和定价相伴的另一个问题就是保险，随着未来更多基因疗法进入市场，动辄数百万美元的治疗费用对保险公司来说是难以承受的。
为此，诺华和其他研发基因疗法的制药公司建议，以分期理赔方式来降低成本;或实施“基于价值理赔”的保险政策，即保险公司预先理赔治疗费用，若治疗无效则保险公司可获得部分退款。
但这些建议和目前的美国医疗保险政策存在诸多不兼容之处。为此，推出Luxturna的美国火花基因疗法公司正推动美国政府批准进行保险改革试点计划，来吸引保险公司参与基因疗法。（记者 许缘 邓仙来） |
